进口创新药接受境外临床试验数据

近日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(以下简称《意见》)。该文件被认为是针对我国当前药品医疗器械创新面临的突出问题、着眼长远制度建设的一份重要纲领性文件。

目前，药品医疗器械研发和质量与国际先进水平仍然存在较大差距的现状没有改变，支持创新的一些深层次的问题还有待解决。

国家食药监总局副局长吴浈表示，我国制药企业创新的能力比较弱。国内制药企业数量比较多，但是新产品研发总投入只有全球最大的制药公司一家的投入量。国内仿制药因为质量疗效有差距，不能形成与原研药在临床上的替代。此外，药品审评审批制度还有不尽合理之处，鼓励创新的一些政策还有待加强。

这一文件着力点是“解决公众用药”的问题，涉及包括改革临床试验管理、加快临床急需药品和医疗器械的上市审评速度、鼓励创新、全面实施上市许可持有人制度等六个方面的内容。

【焦点1】

国外新药进入中国时间将缩短

近年来，在中国上市一些新药平均要比欧美晚5年到7年，今后这一局面有望改变。《意见》明确“接受境外临床试验数据”，在境外多中心取得的临床试验数据，符合中国药品医疗器械注册相关要求的，可用于在中国申报注册申请。对在中国首次申请上市的药品医疗器械，注册申请人应提供是否存在人种差异的临床试验数据。

国家食药监总局副局长吴浈表示，我国现行政策要求进口创新药，必须在国外获准上市后才可到中国申请上市。比如创新药在国外完成一期临床以后，才可以到国内申请来临床试验，就是晚一步，慢半拍，做不到与国际同步，某种程度上迟滞了一些国外创新药在中国批准上市。

统计数据显示，2001年到2016年，发达国家批准上市的创新药433种，在中国上市的一百多种，只占30%。近十年来，我国上市的一些典型的新药，上市的时间平均要比欧美晚5-7年，国外已用了六七年了，中国才上市。

吴浈认为，因为这个现状，所以网上购买药品、个人从境外携带药品的现象越来越多。

国家食药监总局药品化妆品注册司司长王立丰表示，接受境外临床试验数据目的是要减少重复试验，降低研发成本，提高上市效率。国外的一些新药到我国上市有延时期，为了缩短时间，提高我国老百姓药品的可用性而提出这个措施。

王立丰介绍，过去我们要求到我国上市的药品必须要在我国开展临床试验，其目的是为了保证这些药用在中国人身上能够安全有效。这次提出接受境外临床试验数据是有条件的，首先应该符合在我国注册相关的要求，同时还应该证明不存在人种差异，因为西方人和东方人在用药方面还是有一些差异，所以需要避免这种差异。

他表示，我们将完善临床试验数据管理的指导原则，进行细化。同时，还要加强临床试验的监督检查，派检查员到境外临床试验机构进行现场检查。通过建立境外临床试验的检查机制，逐步加大对境外临床试验的检查力度，保证境外临床试验数据能够准确。临床试验委托协议签署人和临床试验研究者是临床试验数据的第一责任人，需要对临床试验的可靠性承担法律责任。

【焦点2】

        临床试验机构实行备案制管理

当下中国临床试验机构的资源相对紧缺，这是制约我国药品创新发展的深层次问题。

《意见》中排在改革首位的内容就是临床试验机构资格认定实行备案管理。具备临床试验条件的机构在食品药品监管部门指定网站登记备案后，可接受药品医疗器械注册申请人委托开展临床试验。

 国家食药监总局药品化妆品注册司司长王立丰表示，药物类的研发最重要的一个环节就是临床试验，耗时时间长，投入成本高。如何鼓励更多的医疗机构参与临床试验是我们改革的一项重要内容。

数据显示，我国二级以上的医疗机构已经超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但是现在能够做药物临床试验的机构通过认定的只有600多家。特别是能够承担I期临床试验的机构仅有100多家，这在某种程度上成为医药创新的瓶颈。

王立丰认为，临床试验机构不能满足创新的需求，特别是现在临床机构还承担着大量的医疗任务，所以在临床机构里面如果能够分割出一块来承担药物临床试验，就显得尤为重要。现行的临床试验机构的认定不能够满足创新发展的需求，所以提出了改成备案制。

与改革相伴的是监管模式的调整。王立丰介绍，今后将针对机构的认定改为围绕试验药物全过程检查，使临床试验监管的针对性更加明确、清晰，将监管的重心由认定机构的形式转为监督检查机构开展临床试验能力的形式，唯能力而不唯机构。

此外，还通过鼓励社会力量投资设立临床试验机构等措施，切实拓展临床试验机构的数量，提高临床试验研究者的积极性，有效地缓解医疗和科研的矛盾。

王立丰认为，通过围绕临床试验药品的全过程检查，不仅没有降低对临床试验机构准入的标准，而且强化了临床试验机构监管的效率，同时也进一步保证临床试验的质量，更有利于净化药物临床试验的环境。

【焦点3】

       罕见药可减免临床试验数据

罕见药也被称为“孤儿药”，目前中国罕见病人缺药的情况较为突出。由于中国罕见病病种有很多，然而发病人群相对数量少。因此研发药品的成本高，收回成本时间更长，很多企业、研究机构对罕见病用药研究的积极性没有常见病用药的高。

《意见》明确了罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。

吴浈表示，文件对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。首先要公布罕见病目录，公布目录后才能确定罕见病用药。世界卫生组织规定，罕见病的发病率小于千分之一。这在一些国家比例确实比较小，但是在我国占人口千分之一也是千万级的。因此，一定要明确哪些是罕见病，相应的药品按照罕见病用药管理，给支持、给帮助、给保护，做到有的放矢。

他说，凡是罕见病用药，在注册申请时就给予一些鼓励政策，如果是在国内研发并开展临床试验的，只要有苗头，可以减少一些临床数据，甚至可以免，这样能保证有苗头的一些罕见病用药及早地用在罕见病患者的身上。

吴浈透露，在境外已经上市的一些罕见病用药，可以附带条件批准。所谓的附带条件就是对临床急需，可能会危及生命的一些疾病，如果这些药品在临床试验的早期、中期的指标显示出了疗效，并且预示可能有临床价值，就可以先批，先让患者用上药。企业在上市以后，按照要求继续完善研究，边批边用，不要等到所有临床研究都完成后再批准使用。

“对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用”，吴浈说，附带条件批的主要目的就是要加快药品上市，来满足临床用药的需求。

记者获悉，下一步，国家食药监总局将和国家卫计委一起针对罕见病目录以及罕见病用药情况，研究明确罕见病用药减免临床试验和附带条件批准的一些具体标准和要求，指导和支持罕见病用药的研发。（本版采写/新京报记者 李丹丹）